2014年获FDA批准的内分泌及代谢领域重要新药
纵览2014年，FDA在内分泌及代谢领域有哪些重要的新药批准或信息变更，现按时间顺序盘点如下：
一.用于治疗2型糖尿病的达格列净（dapagliflozin）获FDA批准
2014年1月8日，FDA批准达格列净（dapagliflozin，Farxiga，百时美-施贵宝和阿斯利康）用于2型糖尿病的治疗。这是FDA批准的第二种钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂。
血糖控制是糖尿病管理的重要部分，达格列净为成百万上千万的美国2型糖尿病患者提供了一种新的治疗选择。
二.治疗Morquio A综合征的Vimizim获FDA批准
2014年2月14日，FDA正式批准elosulfase alfa（Vimizim，拜马林制药）作为粘多糖沉积症IVA型（或称为Morquio A综合征）的酶替代治疗药物。厂商在发布会上称，该药在获得批准的同时有红框警告，因为有发生过敏性反应的风险。
elosulfase alfa （重组人 N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶[rhGALNS] ）是首个被FDA批准用于治疗罕见儿童疾病Morquio A综合征的药物，Morquio A综合征的病因是半乳糖-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏，影响骨骼生长、发育和运动。在发达国家约有3000名Morquio A综合征患者。
Vimizim还是第一个通过FDA罕见儿科疾病优先审查的药物。在这个药物获批之前，Morquio A综合征患者还没有明确的药物治疗方案。
三.用于治疗脂肪代谢障碍的美曲普汀（Myalept）获FDA批准
2014年2月24日，FDA批准注射用美曲普汀（Myalept）作为瘦素（瘦蛋白）缺乏伴有先天性或获得性全身脂肪代谢障碍并发症患者的饮食辅助替代疗法。
Myalept（注射用美曲普汀）是人瘦蛋白的重组类似物，它是目前美国市场上首个也是唯一一个获得FDA批准用于治疗先天性或获得性脂肪代谢障碍并发症的药物，并被美国、欧盟、日本定为孤儿药。Myalept的获批为这种罕见病患者提供了一个及时的治疗选择。
四.于治疗男性性腺功能减退症的注射用睾酮Aveed获FDA批准用
2014年3月6日，Endo公司宣布其生产的睾酮注射剂药物Aveed获FDA批准用于治疗成年男性性腺功能减退症。
Aveed（testosterone undecanoate，十一酸睾酮）是一种长效处方药，FDA的批准是基于一项为期84周、针对美国已确诊性腺功能减退症男性患者的3期临床试验，他们平均年龄54岁，总血清睾酮水平小于300ng/dL。该项研究数据证实Aveed能增加并维持平均血清睾酮水平长达10周。
五.FDA扩大促甲状腺素 注射制剂的适用范围
2014年3月26日，FDA宣布修订促甲状腺素 注射制剂的处方信息，该药是一种用于甲状腺癌放射性碘治疗前的注射药物。
注射用促甲状腺素 （Thyrogen，Genzyme公司），既往被推荐应用于接受100mCi放射性碘（RAI）治疗的患者，目前扩展至用于接受30mCi~100mCi范围内治疗的患者。
此项药品说明书信息的更改是基于2012年5月在《新英格兰医学杂志》上发表的两项研究，研究中比较了比较了低剂量和高剂量放射性碘的甲状腺消融效果（消融前联合促甲状腺素 或甲状腺激素撤退），结果显示联合促甲状腺素 治疗的患者更不容易出现甲状腺功能减退症状。
六.用于2型糖尿病治疗的阿必鲁肽获FDA批准
2014年4月15日，FDA宣布批准阿必鲁肽（Albiglutide，Tanzeum，葛兰素史克）皮下注射剂用于改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。
阿必鲁肽是一种长效的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，8项由2000多名2型糖尿病患者参与的临床试验显示其可有效改善HbA1c水平。
七.FDA授予Prader-Willi综合征治疗药物孤儿药地位
2014年5月13日，FDA授予二氮嗪胆碱（diazoxide choline）孤儿药地位，用于Prader-Willi综合征的治疗。该药被称为二氮嗪控释片DCCR，既往多用于治疗高甘油三酯。
DCCR制药商Essentialis公司称，目前正在为近期启动的临床研究积极招募Prader-Willi综合征患者，此外，也同时在开展DCCR用于下丘脑性肥胖治疗的研究。
八.FDA批准鼻用睾酮凝胶Natesto
2014年5月29日，首个成年男性鼻用睾酮凝胶（Natesto，Trimel制药）获得FDA批准，应用于内源性睾酮缺乏或相关疾病的替代治疗。
Natesto是一种雄激素制剂，旨在治疗伴有先天性或获得性的原发性或低促性腺激素性性腺功能减退症，通过鼻部涂药器实现患者自我给药，将妇女或儿童二次接触睾酮激素的风险最小化。
九.治疗成人糖尿病的吸入型胰岛素Afrezza获FDA批准
2014年6月27日，FDA批准吸入型胰岛素Afrezza用于改善成人糖尿病患者的血糖控制。
Afrezza是一种迅速起效的吸入性胰岛素粉末状制剂，通过装入口哨大小的吸入器，在进餐前或进餐后20分钟给药，由美国康涅狄格州丹伯里MannKind公司制造。
十.治疗糖尿病性*斑水肿的眼科药物Eylea获FDA批准
2014年7月29日，Regeneron制药宣布其眼科药物Eylea（aflibercept，阿柏西普注射液）获得FDA批准用于治疗糖尿病性*斑水肿（DME）。
这是FDA批准的阿柏西普注射剂的第3个适应症，此前FDA分别于2011年和2012年批准其用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性*斑变性（wet-AMD）和视膜中央静脉阻塞（CRVO）继发*斑水肿（ME）。
十一.FDA批准坎格列净/二甲双胍复方制剂治疗2型糖尿病
2014年8月8日，杨森制药宣布旗下新药Invokamet（坎格列净[canagliflozin]/二甲双胍复方制剂）获得FDA批准用于用于改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。
坎格列净（Invokana）是首个获批的钠葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，于2013年3月获得美国FDA的批准用于2型糖尿病治疗。而Invokamet是首个SGLT2抑制剂和二甲双胍固定剂量复方产品。
十二.新型甘精胰岛素获得FDA的试验性批准
2014年8月，FDA对礼来和勃林格联合开发的新型甘精胰岛素注射剂（暂定商品名为Basaglar）给予了试验性批准，用于改善糖尿病患者的血糖控制水平。
Basaglar是一种基础胰岛素，旨在提供两餐之间及夜间长效血糖控制的，适用于那些同时使用餐时胰岛素的2型糖尿病成人患者以及1型糖尿病儿童患者。该产品已作为胰岛素生物仿制药在欧洲获得批准上市。
十三.治疗糖尿病性*斑水肿的Iluvien获FDA批准
2014年9月24日，FDA批准可缓释醋酸氟轻松的玻璃体内植入体（Iluvien）治疗既往接受过皮质类固醇治疗但眼内压未获得显著改善患者的糖尿病性*斑水肿。
Iluvien是一个3.5mm 0.37mm的浅棕色植入装置，含有0.19mg的醋酸氟轻松（fluocinolone acetonide），一次植入可持续给药3年。据悉，Iluvien被批准可用于无需接受白内障手术治疗的患者。
十四.FDA批准Ozurden扩大适应症
2014年9月29日，Allergan宣布FDA已批准Ozurdex（地塞米松眼玻璃体植入剂）可用于普通糖尿病性*斑水肿患者的治疗。
FDA曾在6月批准0.7mg Ozurdex治疗人工晶体眼或拟行白内障手术的成年人糖尿病*斑水肿。
十五.FDA批准度拉鲁肽（dulaglutide）治疗2型糖尿病
2014年9月18日，FDA批准度拉鲁肽（dulaglutide，Trulicity，礼来）结合饮食及运动，改善2型糖尿病患者的血糖控制水平。
度拉鲁肽是一种每周1次皮下给药的胰高糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，可单药治疗或联合二甲双胍、磺脲类药物等其他药物治疗。新发表的研究显示度拉鲁肽与利拉鲁肽（Victoza，诺和诺德）在控制HbA1c及低血糖方面疗效相当。其最常见的副作用包括恶心、腹泻、呕吐、腹痛及食欲减退。
十六.FDA批准Contrave用于长期体重管理
2014年9月11日，FDA批准Orexigen公司减肥新药Contrave（环丙甲羟二羟吗啡酮和盐酸安非他酮缓释片）联合低热量饮食及运动应用于成人长期的体重管理。
Contrave的适用对象为BMI 30 kg/m2的肥胖患者，或BMI 27kg/m2的超重且伴有至少一项体重相关疾病（包括高血压、2型糖尿病高胆固醇血症）的成人。
十七.用于成人2型糖尿病治疗的复方新药Xigduo XR获FDA批准
2014年10月30日，阿斯利康宣布旗下糖尿病复方新药Xigduo XR（达格列净/缓释型盐酸二甲双胍）获得FDA批准在美国上市。
Xigduo XR首次将钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂达格列净（dapagliflozin，Forxiga）和缓释型盐酸二甲双胍相结合；对于需要达格列净联合二甲双胍治疗的2型糖尿病成人患者，该药可作为辅助药物，配合饮食和运动来控制血糖。
十八.FDA批准兰瑞肽治疗胃肠道胰腺神经内分泌肿瘤
2014年12月16日，FDA批准兰瑞肽（Ianreotide，醋酸兰瑞肽长效注射剂）用于治疗无法切除或中度分化、局部晚期或转移性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤，以延长患者的无进展生存期。此前，兰瑞肽主要是用来长期治疗那些不能手术或放疗、或是对其无反应的肢端肥大症患者。
FDA的批准主要基于一项纳入204名患有无法切除或中度分化、局部晚期或转移性胃肠胰腺神经内分泌肿瘤患者的研究数据。其中超过半数（55%）的患者患有胰腺外发生的神经内分泌肿瘤。
十九.FDA批准Signifor长效制剂治疗肢端肥大症
2014年12月16日，诺华宣布FDA已批准旗下的长效生长激素抑制剂类似物药物Signifor LAR （pasireotide，帕瑞肽）用于不适合手术治疗或尚未治愈以及第一代生长抑素类似物（SSA）控制不佳的肢端肥大症（acromegaly）成人患者的治疗。
Signifor LAR是新一代长效缓释剂型Signifor，每月肌肉注射（IM）一次，该药能够结合患者体内的生长激素抑制素受体，进而下调患者体内的生长激素和胰岛素类似生长因子-1（IGF-1）的表达水平，从根本上改善肢端肥大症患者病情，为第一代SSA控制不佳的肢端肥大症患者提供了首个可供选择的治疗方案。
二十.FDA批准利拉鲁肽作为减肥针Saxenda上市
2014年12月23日，FDA批准利拉鲁肽3mg注射剂作为减肥针Saxenda在美国上市，适用于BMI 30 kg/m2或BMI 27 kg/m2但有肥胖相关并发症如糖尿病或高血压的成年肥胖患者。
利拉鲁肽是一种GLP-1受体激动剂，自2010年开始作为降糖药物Victoza（利拉鲁肽1.2或1.8 mg）在美国被用于治疗2型糖尿病。Saxenda是更高剂量的利拉鲁肽（3mg），已有4项大型III期临床试验证实Saxenda治疗肥胖的有效性及安全性。